Wat doen wij

Klik hier om deze pagina af te drukken

Zorg voor de toekomst: onderzoek

Voor de meerderheid van de aandoeningen die de VSOP vertegenwoordigt bestaat er (nog) geen effectieve therapie. Daarom zet de VSOP zich, beleidsmatig, actief in om wetenschappelijk onderzoek voor deze aandoeningen te stimuleren.

Het onderzoek waar de VSOP zich op richt betreft o.a. diagnostiek, preventie, genetisch en biomedisch onderzoek, 'omics', therapieontwikkeling, reproductieve en erfelijkheidsvraagstukken, psychosociale aspecten, etc. Daarbij gaat het om agendasetting, prioritering, financiering, patiëntenparticipatie, effectiviteit, uitkomstmaten, etc. De VSOP financieert wetenschappelijk onderzoek niet rechtstreeks. Wij geloven dat het beïnvloeden van partijen die financiering en richting van het onderzoek bepalen, minstens zo effectief en in het belang van patiënten is.  

Patientenparticipatie

Vanwege de ernst van de meeste zeldzame aandoeningen zijn patiënten en patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen vaak nauw betrokken bij medisch-wetenschappelijk onderzoek en klinische trials. Door krachtenbundeling binnen en buiten Europa weten diverse patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen hiervoor veel geld te werven. Daarnaast beseffen ook medisch-wetenschappelijk onderzoekers steeds meer dat het juist bij zeldzame aandoeningen uitermate belangrijk is patiënten zo vroeg mogelijk als adviseurs en partners te betrekken. Hun perspectief op bijvoorbeeld de opzet van klinisch onderzoek, van de statistische aspecten tot en met de te onderzoeken eindpunten, is van groot belang voor het welslagen van studies. Wereldwijd blijkt dan ook dat toetsende instanties zoals de FDA en EMA hieraan steeds meer waarde hechten.

De VSOP stimuleert de rol van patiënten en hun organisaties in wetenschappelijk onderzoek en de inbreng van hun perspectief. Een voorbeeld daarvan is het Europese PatientPartner project dat van 2009-2011 door de VSOP werd gecoordineerd en vervolgens resulteerde in het project EUPATI. Zowel op Nederlands (www.pgosupport.nl) als Europees niveau (www. patientsacademy.eu) worden patiënten(organisaties) geschoold op het terrein van medicijnontwikkeling en onderzoeksparticipatie. De VSOP organiseert onder de noemer ‘Date to Innovate’ bijeenkomsten waar patiëntenorganisaties en onderzoekers met elkaar in contact worden gebracht. Ook beheert de VSOP namens EGAN de website biomedinvo4all, waarin patiënten worden toegerust om een actieve rol te kunnen vervullen in biomedisch onderzoek.

De VSOP ondersteunt patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen bij het daadwerkelijk actief bijdragen aan onderzoek, bijvoorbeeld door het opzetten van een medische registratie of een biobank.

De VSOP participeert in diverse Europese onderzoeksprojecten, variërend van een project gericht op innovatieve statistische designs voor klinische trials bij zeldzame aandoeningen, tot een Europese klinische trial betreffende de juiste sedatiedosering voor neonaten en kinderen op de intensive care. In dergelijke projecten verbindt de VSOP de wetenschappelijke doelstellingen met het ervaringsperspectief van Europese patiënten, resulterend in betere uitkomsten van het onderzoek voor de patiënt.

Bijzondere leerstoelen

Een heel directe manier waarop de VSOP bepaalde wetenschapsgebieden stimuleert is door het instellen van bijzondere leerstoelen aan diverse universiteiten. Gedurende haar bestaan heeft de VSOP tien van die leerstoelen ingesteld. Meestal wordt een bijzonder hoogleraar na verloop van tijd regulier hoogleraar.

Op dit moment is er één hoogleraar actief:

  • Mw. prof. Regine Steegers, op de leerstoel 'Preconceptionele epedemiologie' aan het ErasmusMC, Rotterdam. Haar onderzoek en onderwijs betreft de relatie tussen het ontstaan van aandoeningen vroeg in de zwangerschap, en omgevingsfactoren voor en tijdens de zwangerschap, zoals voeding.

 

 

Website: Websteen